剧情介绍:
据介绍,上??述罕见病?多与补体??系统有关。补体??系统是人体??先天免疫??的??核心组??成部分??,它??一方面在免疫??监视与组??织稳态??中扮演着关键角色,助??力机体??清除病?原体??与受损细胞,为健康??筑牢防线??;另一方面,一旦补体??系统出现缺陷、功?能障碍或过度??活化,又会成为多种炎性或自身免疫??性疾病?的??驱动??因??素,诱发??PNH、aHUS、gMG、NMOSD等罕见病?。这类罕见病?的??危害??具有显著共性:其一,起病?隐??匿且临床表??现复杂,基层医疗机构认知不足,导致漏诊??、误诊??率较高,许多患者需经??历漫长的??诊??断历程;其二,病?情进展迅猛且凶险,可累及血液、肾脏、神??经??等多个器官系统,严重影响患者生命质??量与生存期,给患者家庭?带来沉重的??身心压力与经??济负担。