剧情介绍:
据介绍,上述罕见病多与补体系统有??关??。补体系统是??人体先天免疫的??核心组成部分,它一方面在免疫监视??与组织??稳态中扮演??着关??键角??色,助力机体清除病原体与受损细胞,为??健??康筑牢防线;另一方面,一旦补体系统出现缺陷、功能??障碍?或过度活化,又会?成为??多种炎性或自??身免疫性疾病的??驱动因?素,诱发PNH、aHUS、gMG、NMOSD等罕见病。这类罕见病的??危害具有??显著共性:其一,起病隐匿且??临床表现复杂?,基层医疗??机构认知??不足,导致漏诊、误诊率较高?,许多患者需经历漫长的??诊断历程;其二,病情进展迅猛且??凶险,可累及血液、肾脏??、神经等多个器官系统,严重影??响患者生命质量与生存期??,给患者家庭带来沉重的??身心压??力与经济负担。