剧情介绍:
据介绍,上述罕见病多??与补体??系统??有关??。补体??系统??是人??体??先天免??疫??的??核心组??成部分,它一方面在免??疫??监视??与组??织??稳??态中扮演着关??键角色,助力机体??清??除病原体??与受??损细胞,为健康筑牢防线;另一方面,一旦补体??系统??出??现缺陷、功能障?碍或过度活化,又会成为多??种炎性或自身??免??疫??性疾病的??驱动因素,诱发PNH、aHUS、gMG、NMOSD等罕见病。这??类罕见病的??危害具有显??著共性:其一,起病隐匿且临床表现复杂,基层医疗机构认知不足??,导致漏诊、误??诊率较高,许多??患者需经??历漫长的??诊断历程;其二,病情进展迅猛且凶险,可累及血液、肾脏、神经??等多??个器官系统??,严重影响患者生命质量与生存期,给患者家庭带来沉重的??身??心压力与经??济负担。